Técnicas de Edición de Ácidos Nucleicos en la Hemofilia A y B

Artículo: La administración in vivo de CRISPR-Cas9 mediante nanopartículas lipídicas permite la edición génica de la antitrombina para el tratamiento sostenible de la hemofilia A y B

1.- Tipo de Edición (in vivo o ex vivo, somática o germinal): Edición in vivo, somática.

2.- Dirigido hacía: El gen SERPINC1, que codifica la antitrombina.(AT)

3.- Dirigido por: sgRNA y SpCas9

4.- Uso de vectores: Nanopartículas Lipídicas (LNP)

5.- Órgano a tratar: Hígado

6.- Vía de administración: Administración por vía intravenosa

7.-Resultados a corto, mediano y largo plazo:

Corto plazo: Reducción significativa de la concentración de antitrombina en sangre, mejora la generación de trombina y se reducen la hemorragia espontánea en modelos animales de hemofilia.

Mediano plazo: Estabilización de la concentración de antitrombina en sangre y mantenimiento de los efectos terapéuticos durante al menos 10 meses en modelos animales.

Largo plazo: Se sugiere la posibilidad de un efecto terapéutico sostenido y duradero en pacientes humanos, aunque se necesitan más estudios para confirmar.

Imagen 1. Se seleccionó el locus AT como gen diana para el reequilibrio. Recuperado de: La administración in vivo de CRISPR-Cas9 mediante nanopartículas lipídicas permite la edición génica de la antitrombina para el tratamiento sostenible de la hemofilia A y B - PMC (nih.gov)

Referencia bibliográfica:

1.- Han JP, Kim M, Choi BS, Lee JH, Lee GS, Jeong M, et al. La administración in vivo de CRISPR-Cas9 mediante nanopartículas lipídicas permite la edición génica de la antitrombina para el tratamiento sostenible de la hemofilia A y B.[Internet]. [citado 18 de febrero de 2024]; Disponible en:La administración in vivo de CRISPR-Cas9 mediante nanopartículas lipídicas permite la edición génica de la antitrombina para el tratamiento sostenible de la hemofilia A y B - PMC (nih.gov)La administración in vivo de CRISPR-Cas9 mediante nanopartículas lipídicas permite la edición génica de la antitrombina para el tratamiento sostenible de la hemofilia A y B - PMC (nih.gov)